Yakın zamanda, bir biyofarmasötik şirketi olan Rein Therapeutics ("Rein" olarak anılır, NASDAQ stok kodu: RNTX), idiyopatik pulmoner fibrozun (IPF) tedavisi için temel aday ilacı LTI-03'ün faz 2 "RENEW" klinik denemelerini başlatmak üzere Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından yetkilendirildiğini duyurdu.
Bu yetki, bu küresel araştırma için Avrupa'nın kilit merkezleri haline gelecek olan Almanya ve Polonya'daki klinik araştırma merkezlerini kapsamaktadır. Rein daha önce Birleşik Krallık'taki İlaç ve Tıbbi Ürünler Düzenleme Kurumundan (MHRA) düzenleyici onay almıştı.
RENEW çalışması, İPF hastalarında LT1-03'ün güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan, randomize, çift{0}}kör, plasebo-kontrollü bir faz 2 çalışmadır. Çalışma, iki doz grubu ve 24 haftalık tedavi süresi ile dünya çapında 120'ye kadar hastayı kaydetmeyi planlıyor.
Anahtar ikincil son noktalar arasında akciğer fonksiyonundaki değişiklikler (zorlu hayati kapasite, FVC) ve fibrozis ilerlemesinin görüntülemeye dayalı değerlendirmesi yer alır. LT1-03, kaveolin-1'den türetilmiş ve ikili bir etkiye sahip olacak şekilde tasarlanmış bir peptit ilacıdır: fibrozu engelleyebilir ve akciğer onarımı için çok önemli olan alveolar progenitör hücreleri koruyarak sağlıklı akciğer dokusunun yenilenmesini destekleyebilir.
Rein Therapeutics Hakkında
Rein Therapeutics, nadir akciğer hastalıkları ve fibroz endikasyonlarında karşılanmamış önemli tıbbi ihtiyaçları karşılamak için "türünün ilk örneği" yenilikçi tedaviler geliştirmeye odaklanan, klinik aşamada bir biyofarmasötik şirketidir.
Johnson&Johnson Protagonist'i satın almayı planlıyor
Son zamanlarda yabancı basında çıkan haberlere göre Johnson&Johnson, immünoterapi ortağı Protagonist Therapeutics'i (NASDAQ: PTGX) 28,5 milyar yuan'ın (yaklaşık 4 milyar ABD doları) üzerinde tahmini işlem tutarı karşılığında satın almak için görüşmelerde bulunuyor. Bu satın almanın arkasındaki temel varlık, sedef hastalığının tedavi kapsamını değiştirmek üzere olan bir oral siklik peptid IL-23 inhibitörü olan icotrokinra'dır.
İki şirket şu anda plak sedef hastalığı ve ülseratif kolit gibi bağışıklık hastalıklarının tedavisine yönelik bir oral siklik peptid L-23 inhibitörü icotrokinra geliştirmek için işbirliği yapıyor. Johnson&Johnson bu ürün için özel ticari yetkiye sahiptir. Johnson&Johnson'ın immünoloji açısından ağır ilacı Ste lara yakın zamanda Amerika Birleşik Devletleri'ndeki patent münhasırlığını kaybetti ve şirket, plak sedef hastalığının tedavisi için icotrokinra için onay almak üzere Temmuz ayında FDA'ya yeni bir ilaç başvurusunda bulundu. Bu işlemin tamamlanması, ağır immünoterapi ilacı Stelara'nın düşük fiyatlı jenerik ilaçlarla rekabetle karşı karşıya kalması nedeniyle Johnson&Johnson'ın ürün yelpazesini sağlamlaştırmasına yardımcı olacak.
İlaç, geçen yılın sonunda plak sedef hastalığının iki faz 3 denemesinde başarıya ulaştı. Johnson&Johnson CEO'su J0aquin Duato, Eylül 2024'te düzenlenen yatırımcı konferansında projenin onaylanması halinde piyasada önemli bir etki yaratacağını belirtti.
Johnson&Johnson ve Protagonist, bunu diğer bazı bağışıklık ve inflamatuar hastalıkları da kapsayacak şekilde genişletmeye çalışıyor. Bu yılın başlarında ülseratif kolitin 2b aşaması denemesinde icotrokinra'nın başarısını duyurdular. Ayrıca Protagonist Perşembe günü, UC'yi hedef alan bir faz 3 çalışmasının ve Crohn hastalığını hedef alan bir faz 2/3 çalışmasının başlatıldığını duyurdu.
Icotrokinra, IL-23 reseptörünü (1L-23R) seçici olarak bloke eden hedefli bir oral peptiddir. IL-23, orta ila şiddetli plak sedef hastalığının patojenik T hücresi aktivasyonunda çok önemli bir rol oynar ve sedef hastalığında ve diğer cilt hastalıklarında, romatizmada ve mide-bağırsak hastalıklarında IL-23'ün aracılık ettiği inflamatuar yanıtın temelini oluşturur.. 1cotrokinra, I-er-23R'ye yüksek afinite ile bağlanabilir ve insan T hücrelerinde L-23 sinyal transdüksiyonunun güçlü seçici inhibisyonunu sergileyebilir.
Geli Pharmaceutical'dan GLP-1R/GIPR ikili hedef agonist peptidi ASC35, klinik geliştirme aşamasına girdi
13 Ekim 2025'te Geli Pharmaceutical Co., Ltd. (Hong Kong Menkul Kıymetler Borsası kodu: 1672, "Geli" olarak kısaltılır) klinik geliştirmeye aday ilaç olarak aylık subkutan enjeksiyon GLP-1 reseptörü (GLP-1R)/GIP reseptörü (GIPR) ikili hedef agonisti peptidi olarak sınıfının en iyisi olan ASC35'i seçtiğini duyurdu. Geli'nin, obezite tedavisine yönelik ASC35 Klinik Araştırması (IND) Başvurusunu 2026 yılının ikinci çeyreğinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) sunması bekleniyor.
ASC35, Geli'nin Yapay Zeka Destekli Yapı Tabanlı İlaç Keşfi (AISBDD) ve Ultra Uzun Etkili İlaç Geliştirme Platformu (ULAP) teknolojileri kullanılarak bağımsız olarak geliştirilmiş bir GLP-1R ve GIPR ikili hedef agonisti peptididir. İn vitro deneyler, ASC35'in GLP-1R ve GIPR'ye karşı tilboptinden yaklaşık dört kat daha güçlü uyarıcı aktivite sergilediğini göstermiştir. Haftada bir kez tiltrotid uygulamasıyla karşılaştırıldığında, tasarlanan ve optimize edilen ASC35, daha uzun bir görünür yarılanma ömrüne (kandaki ilaç konsantrasyonunun Cmaks'ın %50'sine düşmesi için gereken süre olarak hesaplanır) ve miligram peptid başına daha yüksek biyoyararlanıma ulaşır, böylece 1 mililitreyi aşmayan günlük enjeksiyon hacmiyle ayda bir kez deri altı uygulamayı destekler.
Bu optimize edilmiş özellikler, onu büyük-ölçekli üretimde-daha uygun maliyetli hale getirir
ASC35, obezite, diyabet ve metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili steatohepatit (MASH) dahil olmak üzere kardiyak metabolik hastalıkların tedavisi için tek bir ilaç ve kombinasyon terapisi olarak geliştirilmektedir. Golly, obezite ve diyabeti tedavi etmek için GLP1R/GIPR ikili hedef agonisti ASC35'i ayda bir kez deri altından uygulanan amilin reseptör agonisti ASC36 ile birleştirmeyi planlıyor. Geli ayrıca obezite ve metabolik fonksiyon bozukluğu ile ilişkili steatohepatit gibi çeşitli metabolik hastalıkların tedavisi için ASC35'i yağ hedefli tiroid reseptör B (THR) agonisti ASC47'nin aylık deri altı uygulamasıyla birleştirmeyi planlıyor.
