GLP-1/GIP Çift Hedefli Kilo Verme Yenilikçi İlaç

Bu ürün, mRNA LNP'ye dayanan dünyanın ilk onaylı çift hedef hücre terapisi ürünüdür. Lökosit farklılaşma antijeni 19'u (CD19) ve B- hücre olgunlaşma antijenini (BCMA) spesifik olarak tanıyabilen CAR'ı eksprese ederek, hastaların vücutlarındaki CD19 ve BCMA pozitif hücreleri doğru bir şekilde tanımlayıp ortadan kaldırır, böylece terapötik hedeflere ulaşır. İkili hedeflerin sinerjik etkisi, patojenik hücreleri kaynağından ortadan kaldırabilir, hastanın durumunu temelden iyileştirebilir ve geleneksel tedavilerin iyileştiremediği ve tekrarlamaya yatkın olan ağrı noktalarını çözebilir. Klinik öncesi çalışmalar, bu ürünün CD19 ve BCMA pozitif hücreleri önemli ölçüde öldürebildiğini ve iyi bir güvenlik ve etkinliğe sahip olduğunu göstermiştir.

Bu sefer onaylanan klinik endikasyon nükseden ve dirençli sistemik lupus eritematozus'tur. Ayrıca bu ürünün, miyastenia gravis (MG), romatoid artrit (RA) ve anti nötrofil sitoplazmik antikor (ANCA) - ile ilişkili vaskülit gibi diğer B hücresi/plazma hücresi-aracılı otoimmün hastalıkların tedavisinde de kullanılması bekleniyor. Aynı zamanda nükseden/dirençli multipl miyelom (MM), B- hücreli lenfoma ve diğer hematolojik tümörleri de kapsayacak şekilde genişletilebilir ve yüksek klinik gelişim değerine sahiptir. Bu ürünün klinik denemesinin onaylanması, grubumuzun hücre terapisi alanındaki düzeninin bir diğer önemli başarısıdır ve in vivo oluşturulan CAR-T dahil hücre terapisi ürünlerinin geliştirilmesi için iyi bir temel oluşturur.

Zilebesiran, Alnylam tarafından geliştirilmiş stabil kimyasal PLUS (ESC+) GaINAc konjugat teknolojisine dayalı olarak geliştirilen bir deri altı RNAi terapisidir. Kan basıncının düzenlenmesi için klasik bir yol olan renin anjiyotensin aldosteron sisteminin (RAAS) en üst bileşeni olan anjiyotensinojenin (AGT) sentezini hedefleyerek anjiyotensin seviyelerini azaltır. Sonuçta kan basıncında sürekli bir düşüşe yol açar. Temmuz 2023'te Roche ve AInylam, ilacın toplam işlem değeri 2,8 milyar dolara kadar olan ortak geliştirme ve ticarileştirme haklarını almak için bir anlaşmaya vardı. Eylül 2025'te iki taraf, Zilebesiran'ın ilk aşama IV klinik denemesini başlattı. ZENİŞ).

Bu çalışma, Zilebesiran'ın (300 mg, subkutan enjeksiyon, her 6 ayda bir) standart tedavi (OC) ile kombine edilmesinin, kardiyovasküler hastalık tanısı konmuş veya yüksek kardiyovasküler hastalık riski altında kötü kan basıncı kontrolü olan hipertansif yetişkin hastalarda majör kardiyovasküler advers olayların (MACE) görülme sıklığını azaltmada SOC ile kombine plaseboya kıyasla etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmeyi amaçlayan küresel, randomize, çift{0}}kör, plasebo-kontrollü bir klinik çalışmadır (n=11000). Çalışmanın birincil son noktası, tedaviden sonraki 5 yıl içinde kardiyovasküler ölümün, ölümcül olmayan miyokard enfarktüsünün (MI), ölümcül olmayan inmenin veya kalp yetmezliğinin (HF) ilk kez ortaya çıktığı zamandır.

3 Haziran 2026'da Ascidian Therapeutics, bugün Ei Lily and Company ile küresel bir araştırma işbirliği ve lisans anlaşmasına vardığını duyurdu. Her iki taraf da açıklanmayan monogenik böbrek hastalıklarına yönelik tedavileri ortaklaşa keşfedip geliştirecek ve Ei Lily, işbirliğini diğer hedeflere genişletmeyi seçme hakkına sahip.
Ascidian'ın RNA ekson düzenleyicisi, hastalıklara neden olan genetik talimatları onarmak için kilobaz ölçeğinde birden fazla tam eksonu düzenleyebilir. Bu teknoloji, gen ilaçlarının sınırlarını genişleterek, büyük genleri veya yüksek mutasyon çeşitliliğine sahip genleri ele almak için özel olarak tasarlanmıştır.

Anlaşma şartlarına göre Eli Lilly, Ascidian'ın açıklanmayan böbrek hastalığı hedefleri için RNA ekson düzenleme teknolojisine yönelik özel, hedefe özel haklar elde edecek. Ascidian ilaç keşfine ve seçilmiş klinik öncesi faaliyetlere liderlik edecek, Eli Lilly ise ek klinik öncesi araştırma, klinik geliştirme, üretim ve ticarileştirmeden sorumlu olacak. Ascidian, ön ödemeler, geliştirme ve ticarileştirme aşama ödemeleri ve küresel satışlara dayalı kademeli telif ücretleri dahil olmak üzere 1,9 milyar dolara kadar ödeme almaya hak kazanıyor. Ascidian, böbrek alanında diğer ortaklarla bağımsız olarak veya ortaklaşa başka hedefler geliştirme hakkını saklı tutar.

Ortaklık projesinin toplam değeri, 30 milyon dolarlık avans ödemesi (nakit ve Inceptive sermaye aboneliği dahil) dahil olmak üzere 2 milyar dolara kadar çıkıyor. Ayrıca Inceptive, klinik öncesi araştırma, düzenleyici onaylar ve ticari satışlar gibi dönüm noktalarına ulaşılmasına bağlı olarak ek ara ödemeler almaya da hak kazanıyor. Bu işbirliği, AInvlam'in RNAi alanındaki liderlik konumunu Inceptive'in temel modelleri ve yapay zeka uzmanlığıyla birleştirerek nükleik asit ilaç tasarımının gelişimini katalize etmeyi ve hızlandırmayı amaçlamaktadır. Innovative, Alnylam'ın öncülük ettiği RNAi terapisi gibi kök bazlı ilaçlar için modeller geliştirmeye odaklanıyor.

Alnylam'ın platformu: altı pazarlanan ilaç üreten ve 20 yılı aşkın süredir tescilli siRNA veri desteğine sahip bir araştırma ve geliştirme motoru. Inceptive Life Foundation Modeli: A'ya Uygun! Sıralı ilaçlara dayanan modeller, farklı projeler arasında genelleştirilebilir ve sürekli olarak kendini optimize edebilir. Bu işbirliğinin amacı, hedef mRNA'yı modellemek ve etkinliği ve terapötik etkileri arttırmak için dizi alanını ve yeni kimyasal modifikasyonları ortaklaşa araştırmak, aynı zamanda AInyiam tarafından daha fazla geliştirilmek üzere klinik öncesi modellerde optimal terapötik aday molekülleri tahmin etmek ve böylece SiRNA tasarımındaki ilerlemeleri teşvik etmektir. Amacı, Alnylam'ın en umut verici moleküllerin taranmasına öncelik vermesine ve deneysel verimliliği artırmasına yardımcı olmaktır.